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Jun 10, 2023

アペリス、データ審査後、ALS試験でのペグセタコプランの投与を中止

Non ci sono problemi di sicurezza, ma non sono stati ottenuti risultati a supporto della continuazione dello studio MERIDIAN

安全性の懸念はないが、MERIDIAN 研究の継続を裏付ける結果は得られていない

パトリシア・イナシオ博士 | 著 2023 年 5 月 10 日

アペリス・ファーマシューティカルズは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治験療法であるペグセタコプラン（APL-2）による治療を、MERIDIAN試験の非盲検段階で中止した。

この決定は、独立したデータ監視委員会による試験データの再検討の結果、得られた結果は治療継続を裏付けるものではないとの結論に達したことを受けたものである。 委員会の決定には安全性への懸念はなかった。

同社は今後、参加者全員によって完成された MERIDIAN のランダム化された部分からの完全なデータセットの調査を継続します。 最高の結果は今後数カ月以内に発表される予定で、このデータはALSに対するペグセタコプランの次のステップを知らせるのに役立つとアペリスは第1四半期の結果を発表したプレスリリースで述べた。

ペグセタコプランは、補体系の重要な構成要素である C3 として知られる補体タンパク質 3 の阻害剤です。

このシステムは体の免疫システムの一部であり、通常は感染症の防御に関与しています。 しかし、異常な補体活性化は過剰な炎症反応と関連しており、これが複数の健康状態の根底にあります。

ALSでは、神経細胞と筋肉が連絡する部位である神経筋接合部に高レベルのC3が存在します。 これは慢性炎症と運動ニューロンの死の一因となり、運動ニューロンは自発的な運動を制御する細胞であり、ALS では徐々に失われます。

2020年末に投与が開始されたMERIDIAN第2相試験（NCT04579666）は、登録前18カ月未満で症状が始まった散発性ALS患者を対象にペグセタコプランを試験するように設計された。

合計249人の参加者が含まれ、1,080 mgのペグセタコプランまたはプラセボを週に2回、1年間にわたり皮下（皮下）注射で投与する群に無作為に割り当てられた。 全員が現在の ALS 治療を継続することが許可されました。

この試験の主な目的は、生存率と機能低下を示す改訂版ALS機能評価スコア（ALSFRS-R）スコアの変化の組み合わせ評価に対するペグセタコプランの影響を判定することでした。

二次目標には、安全性の尺度、身体能力、筋力、肺機能の変化、死亡までの時間や換気補助の必要性などが含まれます。 自殺念慮のある患者の割合も評価されました。

試験のランダム化部分を完了した人は、その後非盲検延長部分に参加することができ、全員が1年間ペグセタコプランを受けることになった。 しかし、これまでに収集されたデータにより、試験の監視委員会はその部分での治療中止を勧告した。

MERIDIAN は登録試験の可能性があるものとして登録されました。 つまり、その結果は、ALSに対するペグセタコプランの承認を求める規制当局への要請を裏付けるために使用される可能性があるということだ。

「私たちは、この研究に参加したすべてのALS患者とその介護者に感謝し、より広範なALSコミュニティと築いたパートナーシップに感謝したいと思います。私たちは、この研究から生成されたデータを分析しながら、協力し続けることに尽力します。」とアペリス氏は述べた。述べました。

「プログラムの次のステップについては、計画された全データの分析後に決定される」と同社は付け加えた。