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Jun 09, 2023

Ractigen Therapeutics、RAGの初の人体臨床試験における最初の患者への投与を発表

Data di pubblicazione: 5 giugno 2023 Lo scopo dello studio è quello di

公開日: 2023 年 6 月 5 日

研究の目的は、ヒト患者における RAG-17 の安全性と実現可能性を評価し、CNS での新しいオリゴヌクレオチド治療を可能にする Ractigen 独自の CNS 送達プラットフォームを臨床的に検証することです。

中国、江蘇省、2023 年 6 月 5 日 (グローブ ニュースワイヤー) --ラクティジェン・セラピューティクス新規オリゴヌクレオチド治療薬の発見、開発、商品化に注力するバイオ医薬品会社である同社は本日、SOD1変異を持つALS患者を対象とした同社のFirst in Human（FIH）臨床試験における最初の患者への投与を発表した。 RAG-17 は、ALS 患者の中枢神経系 (CNS) において SOD1 タンパク質の強力かつ持続的なノックダウンを提供して、運動ニューロンの分解を防ぎ、疾患の進行を遅らせるように設計された siRNA 薬です。 siRNA の組織への送達は歴史的に困難でしたが、RAG-17 はスマート化学支援送達 (SCAD) と呼ばれる新しい複合体を採用しており、CNS 全体にわたる広範な生体内分布と組織への取り込みを可能にします。

FIH 試験は、SOD-1 変異が確認された ALS 患者における RAG-17 の安全性、薬物動態、薬力学 (CSF バイオマーカーの減少)、および免疫原性を評価するように設計されています。 この研究は北京天壇病院で実施されている。

「私たちは、RAG-17の初の人体臨床試験を開始でき、臨床段階の企業への転換を示すことができて非常にうれしく思っています」と、ラクティジェン社の創設者兼社長兼最高経営責任者のロンチェン・リー博士は述べた。 「このマイルストーンは、パイプラインの構築と強化、および当社の新しいCNS送達プラットフォームの臨床検証に対する当社の取り組みを強調しています。満たされていない高いニーズを持つ患者に革新的な医薬品を届けるという当社の使命を考慮すると、この試験への患者の継続的な登録と投与を楽しみにしています」 」とリー博士は付け加えた。

SOD1-ALSについて

ALS は重度の身体障害を引き起こす神経変性疾患であり、治癒的な治療法はありません。 残念ながら、ALS と診断された人の平均余命は依然として短く、ほとんどの患者は診断後 3 ～ 5 年以内に呼吸不全で死亡します。 初期症状には通常、筋肉のけいれん、けいれん、脱力感、硬直などが含まれます。 患者は必然的に運動や言語に問題を経験し始め、最終的には呼吸補助、麻痺、そして死に現れます。 50 を超える遺伝子が ALS に関連付けられており、遺伝的に定義されたすべての症例の約 20% が SOD1 遺伝子の変異に関連しています。

RAG-17について

RAG-17 は、ALS を引き起こすことが知られている病原性変異を持つ患者における SOD1 の発現をノックダウンするように設計された治療用 siRNA です。 RAG-17は、Ractigen独自のSmart Chemistry-Aided Delivery（SCAD）送達プラットフォームを利用しており、siRNAがアクセサリーオリゴヌクレオチド（ACO）に結合されており、髄腔内（IT）注射後のCNS組織における持続的で強力な活性が可能になります。 いくつかの前臨床研究に基づくと、RAG-17 は ALS 疾患モデル (例、hSOD1G93A マウスモデル) に対してベンチマーク化合物よりも有意に高い効力を持っています。

ラクティゲンについて

Ractigen Therapeutics は、Long-Cheng Li 博士と彼の長年の同僚である Robert Place 博士および Moorim Kang 博士を含む RNA 活性化 (RNAa) 技術の先駆者によって 2017 年に設立されました。 Ractigen は、RNAa や RNAi などのオリゴヌクレオチド技術に基づいた画期的な治療法の開発に注力する後期前臨床製薬会社です。 治療薬開発を支援するラクティジェン・セラピューティクスは、SCAD システムを含む送達​​プラットフォームのポートフォリオも作成しました。これにより、CNS 全体への生体内分布の強化が可能になり、満たされていない遺伝性疾患を持つ患者のためのファーストインクラスの候補医薬品のパイプラインが強化されます。 当社は最近、SDIC Venture Capital、Hillhouse Venture Capital、Eisai Co.、LC Ventures、CSSD Capital、Xianghe Capital、CCB Healthcare Growth Fund、Boyi Capital、およびロングマンキャピタル。 Ractigen の詳細については、www.ractigen.com をご覧ください。

詳細については、以下にお問い合わせください。

Ractigen Therapeuticswww.ractigen.com電子メール: [email protected]

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