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Aug 20, 2023

最近の 2023 年の FDA 承認

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco nell’aprile e nel maggio 2023.

米国食品医薬品局（FDA）は2023年4月と5月に、看護師やPAが頻繁に治療する症状に関連する医薬品を承認した。 承認には、慢性片頭痛、1型糖尿病、血液がん、ハンチントン病に伴う遅発性ジスキネジアと舞踏病、更年期障害の血管運動症状、痛みと発熱、ファブリー病の治療薬が含まれます。

FDA は、経口カルシトニン遺伝子関連ペプチド (CGRP) 受容体アンタゴニスト Qulipta® (atogepant) の承認を、成人の慢性片頭痛の予防治療を含めて拡大しました。 Quliptaはこれまで、一時的な片頭痛を予防する目的でのみ承認されていました。

承認は、無作為化二重盲検プラセボ対照第3相PROGRESS試験のデータに基づいて行われた。 参加者は少なくとも 1 年間の慢性片頭痛歴があり、ベースラインで月平均 19 日の片頭痛を経験しました。 参加者は、12週間にわたって1日1回アトゲパント60mg（n=262）またはプラセボ（n=259）を無作為に割り当てられた。

結果は、アトゲパントに割り当てられた患者では、月間平均片頭痛日数がベースラインからの有意な減少を経験したのに対し、プラセボに割り当てられた患者では 5.1 日であったのに対し、6.9 日であることが示されました (P <.001)。 月平均片頭痛日数がベースラインから少なくとも50%減少した患者の割合は、アトゲパント群の方が大きかった（41% vs 26%; P <.001）

報告された最も一般的な副作用は、便秘、吐き気、疲労/眠気でした。

Qulipta は、30 カウントボトル入りの 10 mg、30 mg、および 60 mg 錠剤として入手できます。 慢性片頭痛の予防治療には60mgの用量のみが適応となります。

FDA は、6 歳以上の 1 型糖尿病患者を対象とした Beta Bionics iLet ACE ポンプと iLet 投与決定ソフトウェアの使用を承認しました。 iLet ACE ポンプとソフトウェアを統合された持続血糖モニター (iCGM) と組み合わせると、iLet Bionic Pancreas と呼ばれる自動インスリン投与システムが形成されます。

iLet Bionic Pancreas は適応閉ループ アルゴリズムを使用しており、起動にはユーザーの体重のみが必要で、追加のインスリン投与パラメーターは必要ありません。 このデバイスには、ユーザーが食事中の炭水化物の量を小、中、または多として推定できる新しい食事アナウンス機能も含まれています。 適応アルゴリズムは、時間の経過とともに学習して、ユーザーの個別のインスリンのニーズに対応します。

FDA は、1 型糖尿病と診断された 7 歳以上の患者向けに、GuardianTM 4 センサーを搭載した Medtronic MiniMedTM 780G システムを承認しました。 このデバイスは、選択可能な速度で基礎インスリンを投与し、ユーザー入力なしで補正インスリンボーラスを発行することに加えて、継続的なグルコースモニタリングのために設計されています。

同社の SmartGuardTM テクノロジーにより、MiniMed 780G はインスリン投与を調整するようにプログラムできます。

承認は、1型糖尿病の参加者157人（14～75歳）を対象とした単群研究のデータに基づいたものであった。 治療により、予測低血糖管理または自動基礎インスリン投与の使用の有無にかかわらず、センサー増強ポンプを含む慣らし期間と比較して、HbA1C が減少し、範囲内での全体の時間が増加しました。

MiniMed 780G は夏に発売され、2023 年 5 月に予約注文が開始される予定です。MiniMed 770G を使用している患者は、デバイスをリモートで無料で MiniMed 780G にアップグレードする資格があります。

Omisirge® (omidubicel-onlv) は、好中球の回復までの時間と感染の発生率を減らすために、骨髄破壊的前処置後の臍帯血移植を計画している血液悪性腫瘍の成人および 12 歳以上の小児患者への使用として FDA によって承認されました。 。

治療法は、臍帯血由来のニコチンアミド修飾同種造血前駆細胞療法です。 治療は単回静脈内投与として行われます。 各用量は患者固有であり、事前にスクリーニングされた同種異系ドナーからの健康な幹細胞が含まれています。

この承認は、同種異系移植の適格な12～65歳の血液悪性腫瘍患者を対象とした多施設共同無作為化第3相試験のデータに基づいている。

結果は、標準的な臍帯血移植（UCBT）を受けた患者の83％と比較して、オミデュビセルのみを受けた患者の87％が好中球の回復を達成したことを示した。 移植後 100 日までのグレード 2/3 の細菌感染症またはグレード 3 の真菌感染症は、omidubicel-onlv 群の患者の 39%、UCBT 群の患者の 60% で発生しました。

報告された最も一般的な副作用は、感染症、移植片対宿主病、および注入反応でした。 Omisirge のラベルには、注入反応、移植片対宿主病、生着症候群、および移植片不全のリスクに関する囲み警告が含まれています。 重度の副作用が発生する可能性があるため、医療専門家はその治療法を使用するリスクと利点を評価する必要があります。

Austedo® XR (重水素化ベナジン) 徐放性錠剤は、成人患者のハンチントン病に関連する遅発性ジスキネジアおよび舞踏病の治療薬として FDA によって承認されました。

オーステド XR は、小胞性モノアミントランスポーター 2 阻害剤です。 1 日 1 回の製剤は、1 日 2 回の製剤と治療上同等であることが判明しました。 食事と一緒に投与する必要があるオーステド錠剤（1 日 2 回）とは異なり、新しい 1 日 1 回製剤は食事の有無にかかわらず投与できます。

Austedo XR は、30 カウントのボトルに入った 6 mg、12 mg、および 24 mg 強度の徐放性錠剤で供給されます。 用量は、舞踏病または遅発性ジスキネジアの軽減および忍容性に基づいて、各患者に対して個別に決定されます。

FDA は、中等度から重度の更年期障害の血管運動症状の治療に VeozahTM (フェゾリネタント) を承認しました。 Veozah は経口ニューロキニン 3 (NK3) 受容体アンタゴニストであり、キスペプチン/ニューロキニン/ダイノルフィン ニューロン上のニューロキニン B 結合をブロックして、体温調節中枢のニューロン活動を調節します。

承認は、第3相SKYLIGHT 1および2試験とSKYLIGHT 4安全性試験からの安全性および有効性データを含むBRIGHT SKYプログラムに基づいて行われました。 SKYLIGHT 1 および 2 研究では、中等度から重度の血管運動症状を持つ 1,022 人の女性 (40 ～ 65 歳) を対象に、フェゾリネタント (30 mg および 45 mg) を 1 日 1 回経口投与することの有効性と安全性を評価しました。

その結果、4週目と12週目に45mgを投与すると、中等度から重度の血管運動症状の頻度がベースラインから統計的に有意かつ臨床的に意味のある減少を示した。また、45mgの用量は、中等度から重度の血管運動症状の重症度のベースラインからの統計的に有意な減少と関連していた。重度の血管運動症状（24時間以上）をプラセボと比較した4週目および12週目。

フェゾリネタントで報告された最も一般的な副作用は、腹痛、下痢、不眠症、背中の痛み、ほてり、肝トランスアミナーゼの上昇でした。

Veozah は、30 カウントおよび 90 カウントのボトルに入った 45 mg 錠剤として供給されます。 治療は1日1回、毎日同じ時間に行われます。

Caldolor® (イブプロフェン; Cumberland Pharmaceuticals) 注射剤は、生後 6 か月以上の小児患者の痛みと発熱の治療として FDA によって承認されました。 これは、小児患者への使用が承認された初の非ステロイド性抗炎症薬 (NSAID) です。

この承認は、入院中の発熱性小児および扁桃摘出手術を受ける小児を対象にこの薬剤の安全性と有効性を評価した臨床試験のデータに基づいている。 カルドロールとアセトアミノフェンを投与された小児患者では、統計的に有意な大幅な体温低下が見られました。 カルドロールで治療を受けた患者の 74% は、最初の投与間隔が終わるまでに解熱しました。

小児患者で報告された最も一般的な副作用は、注入部位の痛み、嘔吐、吐き気、貧血、頭痛でした。 カルドロールは投与前に希釈する必要があります。

この薬は、成人向けに、オピオイド鎮痛薬の補助薬として、軽度から中程度の痛みおよび中度から重度の痛みの管理、および解熱目的での使用も承認されています。

FDA は、ファブリー病と診断された成人の治療薬として Elfabrio® (ペグニガルシダーゼ アルファ-iwxj) を承認しました。 エルファブリオは加水分解性リソソーム中性スフィンゴ糖脂質特異的酵素であり、リソソームに取り込まれて輸送され、そこで酵素活性を発揮し、全身の血管壁に蓄積されたグロボトリアオシルセラミド（Gb3）を減少させると考えられています。

承認は2つの臨床試験のデータに基づいたもので、酵素補充療法（ERT）を受けていない患者、または26週間以上ERTを受けておらず、抗ペグニガルシダーゼ検査が陰性だった患者を対象とした非盲検用量範囲研究である。 alfa-iwxj IgG 抗体。 ファブリー病と診断されたERT経験のある成人を対象とした第3相二重盲検実薬対照試験。

第 3 相試験では、患者はペグニガルシダーゼ アルファ (n=52) またはアガルシダーゼ ベータ (n=25) の少なくとも 1 回投与を受ける群にランダムに割り当てられました。

調査結果は、ペグニガルシダーゼ アルファが eGFR 低下の制御においてアガルシダーゼ ベータに劣らないことを示しました。 推定された平均 eGFR 勾配は、ペグニガルシダーゼ アルファおよびアガルシダーゼ ベータでそれぞれ -2.4 および -2.3 mL/分/1.73 m2/年でした。 推定治療差は -0.1 mL/分/1.73 m2/年 (95% CI、-2.3、2.1) でした。

報告された最も一般的な副作用は、注入関連反応、鼻咽頭炎、頭痛、下痢、疲労、吐き気、背中の痛み、四肢の痛み、副鼻腔炎でした。

Elfabrio は、1 回分のバイアルに入った防腐剤を含まない溶液として供給されます。 各バイアルには 20 mg/10 mL のペグニガルシダーゼ alfa-iwxj が含まれています。 治療は2週間ごとに静脈内点滴で行われます。

1.クリプタ。 処方情報。 アッヴィ; 2023。2023 年 5 月 22 日にアクセス。https://www.rxabbvie.com/pdf/QULIPTA_pi.pdf

2. FDA は、強化された自動インスリン投与をサポートする新しいインスリン ポンプとアルゴリズム ベースのソフトウェアを認可しました。 ニュースリリース。 米国食品医薬品局。 2023 年 5 月 19 日にアクセス。 https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-clears-new-insulin-pump-and-algorithm-based-software-to-support-enhanced-automatic-insulin-delivery- 301829765.html

3. FDA は、5 分間の自動補正機能を備えた食事検出技術を備えた世界初のインスリン ポンプである Medtronic MiniMed™ 780G システムを承認しました。 ニュースリリース。 メドトロニック。 2023 年 5 月 22 日。 https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-medtronic-minimed-780g-system—worlds-first-insulin-pump-with-meal-detection-technology-featuring-5 -分-自動修正-301804565.html。

4.オミシリ。 処方情報。 ガミダ細胞。 2023。2023 年 5 月 22 日にアクセス。http://www.gamida-cell.com/wp-content/uploads/Final-edition-PI.pdf

5.オーステドXR。 処方情報。 テバ・ファーマシューティカルズ; 2023。2023 年 5 月 22 日にアクセス。https://www.austedo.com/globalassets/austedo/prescribing-information.pdf

6. ヴェオザー。 処方情報。 アステラス製薬株式会社、 2023。2023 年 5 月 22 日にアクセス。https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216578s000lbl.pdf

7. カルドロール。 処方情報。 カンバーランド製薬; 2023。2023 年 5 月 22 日にアクセス。https://cumberlandpharmaceuticalsinc.gcs-web.com/node/14576/pdf

8.エルファブリオ。 処方情報。 キエージ; 2023。2023 年 5 月 22 日にアクセス。https://resources.chiesiusa.com/Elfabrio/ELFABRIO_PI.pdf